La enfermedad, a pesar de ser considerada rara y de carácter recesivo, es una de las que más generan gastos al sistema brasileño de salud pública.
Para unos 700 pacientes, el tratamiento cuesta más de 180 millones de reales (unos 80,2 millones de dólares) anuales, explicó a Efe la investigadora Luciana Bertolini, abanderada del proyecto.
“Las persona que tienen ese problema no consiguen producir una proteína que metaboliza un cierto tipo de grasa en el organismo. Entonces esa grasa se va acumulando principalmente en el bazo y en el hígado y si no es tratada lleva a la muerte”, explicó Bertolini.
Actualmente, el tratamiento consiste en una inyección a cada quince días con la proteína glucocerebrosidase, responsable por metabolizar y eliminar esta grasa y sintetizada en cultivos de células de hámsters y zanahorias y comercializado por sólo dos laboratorios en el mundo, lo que lo hace todavía más caro.
“Nosotros somos completamente dependientes de empresas extranjeras actualmente para la producción de este medicamento”, recordó Bertolini, quien espera que la investigación genere una producción de cerca de diez gramos de proteína por litro de leche.
La investigación tuvo inicio en 2011 con la colaboración de la empresa QuatroG de la Pontificia Universidad Católica (PUC) de Río Grande do Sul y con financiación pública por parte de la estatal Finepe.
En el inicio fueron 45 cabras fecundadas con diez y quince embriones cada una, pero sólo una nació saludable y está siendo preparada para tener su lactación estimulada en este año.
La idea es que hasta el final de este año sea posible saber cual es la capacidad de producción de proteína de cabra para a partir de entonces reproducirla e iniciar las pruebas preclínicos, la última fase antes de probarla en humanos y reglamentar el medicamento.
En esa fase, apuntó la especialista, radica la mayor dificultad de la investigación por la falta de “know how” (conocimiento) suficiente en el país para la realización de este tipo de pruebas, siendo necesario enviar la investigación para institutos internacionales.
“Brasil todavía no tiene ningún medicamento producido aprobado de esta manera. Tenemos un modelo estadounidense, pero no para medicamentos y entonces tendremos que iniciar eso en Brasil”, lamentó la investigadora.
Bertolini recordó que el instituto que estaba más avanzado en ese tipo de pruebas en Brasil era el Royal, atacado por activistas defensores de animales en octubre del año pasado y que cerró sus puertas.
La situación vuelve “incierta” una previsión para colocar el medicamento en el mercado, pudiendo frenar la investigación.
Con una previsión más optimista, basado en los plazos de institutos internacionales, la investigadora cree que entre 5 y 10 años consiga concluir la producción del medicamento, pero sin garantías ya que mucha cosa tendrá que ser implementada en el país.
“Hay muchas cosas que no están puestas para nosotros todavía. Nuestro 'know how' no es el de hacer las pruebas preclínicas. Ya hice mi parte, que fue producir el animal, ahora otra persona va a tener que seguir con las pruebas y ese es el 'link' que está faltando”, concluyó Bertolini.