La compañía detalló que Zolgensma es un tratamiento que se utiliza una sola vez para la atrofia muscular espinal (SMA por sus siglas en inglés), enfermedad que afecta a 1 de cada 10.000 nacidos y que tiene como resultado la muerte o la necesidad de ventilación permanente para la edad de dos años en el 90% de los casos.
El anuncio se produce cuando el gobierno del presidente estadounidense, Donald Trump, ha prometido abordar los crecientes costos de los medicamentos.
Novartis defendió los precios diciendo que la terapia genética era un nuevo tipo de tratamiento transformador y que era un 50% más económica que los tratamientos actuales. “Zolgensma es un avance histórico para el tratamiento de SMA y una terapia genética histórica”, dijo el director ejecutivo de Novartis, Vas Narasimhan, en un comunicado, en el que agregó que la compañía estaba trabajando con el gobierno y las aseguradoras para acelerar la cobertura. El costo total será de 2.125 millones de dólares que podrán ser pagados en una cuota de 425.000 dólares al año.
Zolgensma funciona al proporcionar una copia funcional del gen defectuoso responsable del SMA, que detiene la progresión de la enfermedad a través de una infusión intravenosa única.
La Administración de Drogas y Alimentos de Estados Unidos dijo que la seguridad del fármaco se había probado en un ensayo clínico en curso y en un ensayo clínico finalizado en el que participaron 36 pacientes entre las edades de dos semanas y ocho meses.
La mayor evidencia de su efectividad se basó en los resultados del ensayo en curso, que reveló que “los pacientes tratados con Zolgensma demostraron una mejora significativa en su capacidad para alcanzar los hitos motores del desarrollo”, incluido el control de la cabeza y la capacidad de sentarse sin apoyo.
Jerry Mendell, un médico involucrado en el ensayo en el Nationwide Children’s Hospital en Columbus, Ohio, agregó que “el nivel de eficacia, ofrecido como una terapia única y de una vez, es realmente notable y brinda un nivel de esperanza sin precedentes para las familias”.
Los efectos secundarios más comunes de Zolgensma son un aumento de las enzimas hepáticas y vómitos, dijo la FDA. Las terapias genéticas y celulares utilizan la biología para revertir enfermedades que van desde la ceguera congénita a la leucemia pediátrica.